6月19日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2024年）》（以下簡稱《報告》）?！秷蟾妗凤@示，2024年,藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記臨床試驗總量高達4900項（以臨床試驗登記號計），較2023年登記總量增長了13.9%。國內(nèi)藥企臨床研發(fā)勁頭十足，2024年首次公示的臨床試驗中，境內(nèi)申辦者占比超過90%。

《報告》從臨床試驗登記總體情況、基本特征信息、各藥物類型試驗情況、臨床試驗實施情況、質(zhì)量控制情況等方面進行匯總分析，展示了我國新藥臨床試驗持續(xù)創(chuàng)新的發(fā)展態(tài)勢。

01 登記總量高達4900項

近年來，我國臨床試驗年度登記總量屢創(chuàng)新高?！秷蟾妗凤@示，2024年中國藥物臨床試驗年度登記總量達4900項，其中以受理號登記的新藥臨床試驗共2539項（51.8%），BE備案號登記臨床試驗共2361項（48.2%）。

按藥物類型統(tǒng)計，2024年中國藥物臨床試驗以化學藥品為主，占比為76.9%；生物制品次之，占比為21.1%；中藥占比為2.0%。

關(guān)于新藥臨床試驗，從藥物類型及注冊分類來看，中藥1類和原注冊分類6類的臨床試驗占比分別為37.1%、36.1%，化學藥的64.3%為1類，治療用生物制品和預防用生物制品的1類占比分別為79.0%、46.3%。

根據(jù)注冊分類對新藥臨床試驗進行統(tǒng)計，2024年注冊分類為1類（含原注冊分類）的藥物共登記1735項試驗，占總體的68.3%（1735/2539）,其中化學藥品占比最大，為52.3%（908/1735）。根據(jù)試驗分期分析，Ⅰ期臨床試驗占比最高，為46.9%，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗占比分別為22.6%和17.2%，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗占比較2023年均出現(xiàn)小幅增加。

《報告》還對臨床試驗登記和實施效率進行了分析。例如，2024年，以受理號登記和以BE備案號登記的臨床試驗登記平均用時均較2023年進一步縮短；1個月以內(nèi)完成試驗登記并提交的占比分別為39.1%和91.7%，均較2023年進一步提高。

總體而言，試驗實施效率進一步改善，申請人完成首次試驗登記用時較去年進一步縮短，1個月內(nèi)完成登記并提交的占比進一步提高。與2023年相比，2024年臨床試驗啟動效率進一步提高，平均啟動用時進一步縮短。2024年當年獲批臨床試驗并簽署首例知情同意書有587項，6個月內(nèi)簽署首例知情同意書的臨床試驗比例達96.9%。

02 抗腫瘤賽道火熱

從《報告》來看，抗腫瘤賽道依舊火熱。

《報告》顯示，2024年化學藥品適應癥以抗腫瘤藥物為主，占化學藥品臨床試驗總體的24.7%，其次為皮膚及五官科藥物（8.9%）；生物制品適應癥同樣以抗腫瘤藥物為主，占生物制品臨床試驗總體的43.1%，其次亦為皮膚及五官科藥物（9.9%）。

從適應癥分析，1類創(chuàng)新藥臨床試驗以抗腫瘤藥物為主，占1類創(chuàng)新藥總體的39.0%（677/1735），生物制品抗腫瘤藥物占比高于化學藥品，分別為50.1%（396/791）和30.9%（281/908）。結(jié)合試驗分期分析，2024年1類抗腫瘤創(chuàng)新藥Ⅲ期臨床試驗占比較2023年保持小幅增長，為15.8%。

“司美格魯肽”在2024年備受關(guān)注。從臨床試驗涉及品種的情況來看，企業(yè)對司美格魯肽注射液“青睞有加”。

按照不同藥物類型分別對2024年2539項新藥臨床試驗所涉及的品種（按臨床試驗許可文件藥品名稱）數(shù)量進行統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，化學藥品臨床試驗數(shù)量前10位品種中，司美格魯肽注射液開展的試驗數(shù)量最多，為14項；生物制品開展臨床試驗數(shù)量前10位品種中，司美格魯肽注射液同樣開展臨床試驗數(shù)量最多，有15項。

2024年中藥新藥臨床試驗主要集中在呼吸和消化2個適應癥領(lǐng)域，約占中藥臨床試驗總體的54.6%，其中呼吸適應癥占比最大，為36.1%。

03 兒童藥、罕見病藥物研發(fā)活躍

近年來，國家藥監(jiān)局推出一系列激勵政策，讓兒童用藥、罕見疾病用藥等領(lǐng)域研發(fā)越發(fā)活躍。

《報告》顯示，2024年藥物臨床試驗中，含兒童受試者的臨床試驗為249項，在以受理號登記的新藥臨床試驗中占比為9.8%，其數(shù)量和占比情況均比2023年有所提升。

針對兒童人群開展的臨床試驗共登記114項，在新藥臨床試驗中占比為4.5%。按適應癥分析，生物制品主要為預防性疫苗，占生物制品總體的32.1%；化學藥品主要以呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏適應癥為主；中藥主要以呼吸系統(tǒng)疾病適應癥為主。從試驗分期分析，Ⅲ期臨床試驗占比最高，為43.9%；在50項Ⅲ期臨床試驗中，位于前兩位的適應癥分別為預防性疫苗和呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏藥物。這預示我國兒童人群將有更多的用藥選擇。

罕見病藥物臨床試驗數(shù)量呈逐年遞增趨勢，2024年共登記121項。按適應癥分析，主要以血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和抗腫瘤藥物為主，占年度罕見病臨床試驗總量的63.6%，其中血液系統(tǒng)疾病藥物臨床試驗數(shù)量最多，共34項，占年度罕見病臨床試驗總量的28.1%。

細胞和基因治療品種臨床試驗數(shù)量增幅較大。2024年細胞和基因治療類藥物新增首次登記臨床試驗115項（以臨床試驗登記號計），較2023年增加了42.0%。從適應癥分類分析，細胞治療類75項臨床試驗以抗腫瘤為主（38項，占比50.7%），其次為血液系統(tǒng)疾病（9項，12.0%）?；蛑委燁?0項臨床試驗以抗腫瘤為主（12項，30.0%），其次為皮膚及五官科（9項，占比22.5%）和神經(jīng)系統(tǒng)疾病為主（8項，占比20.0%）。

對比近年來數(shù)據(jù)，醫(yī)學影像學和放射性藥物臨床試驗總量呈逐年增加趨勢。2024年以受理號登記的醫(yī)學影像學和放射性藥物臨床試驗共23項，涉及20個品種（按藥物名稱計），Ⅰ期臨床試驗最多，共11項。